實(shí)現(xiàn)全球血液學(xué)家的夢(mèng)想
——訪骨髓移植“北京方案”創(chuàng)建者黃曉軍院士
■黃曉軍院士在北京大學(xué)人民醫(yī)院門診出診
骨髓移植供者匱乏一直是世界級(jí)醫(yī)學(xué)難題。人人都有骨髓移植供者,是全球血液學(xué)家的夢(mèng)想。
中國工程院院士、北京大學(xué)血液病研究所所長黃曉軍教授創(chuàng)建了被稱為“北京方案”的非體外去T細(xì)胞單倍型相合(半相合)骨髓移植療法,讓全世界20余類、70余種血液病的患者擁有了重獲新生的機(jī)會(huì)。
2月23日在美國得克薩斯州圣安東尼奧舉行的移植與細(xì)胞治療年會(huì)上,黃曉軍因此榮獲國際血液與骨髓移植研究中心頒發(fā)的杰出服務(wù)獎(jiǎng)。頒獎(jiǎng)理由之一是:“‘北京方案’是目前全球應(yīng)用最廣泛、療效最好的單倍型造血干細(xì)胞移植系統(tǒng)?!?/p>
作為半相合骨髓移植的全球領(lǐng)軍人物,黃曉軍開創(chuàng)了全球骨髓移植的一個(gè)新領(lǐng)域。會(huì)議期間,他接受新華社專訪,回顧了自己及其團(tuán)隊(duì)多年探索創(chuàng)新的心路歷程。
骨髓移植是白血病、淋巴癌、再生障礙性貧血等惡性血液病最好的治療方式之一。但長期以來,骨髓移植要求供者和患者的人類白細(xì)胞抗原(HLA)百分之百相同(全相合),否則易因嚴(yán)重排異反應(yīng)危及患者生命。但全相合在兄弟姐妹之間幾率也僅約25%。對(duì)中國獨(dú)生子女患者來說,找到全相合供者的機(jī)會(huì)如抽彩票中大獎(jiǎng)一樣微小。
黃曉軍說,他從攻讀碩博時(shí)起,“腦子里就始終有這么一個(gè)想法:必須解決供者匱乏的問題”。20世紀(jì)90年代,國際醫(yī)學(xué)界的觀念是:通過骨髓移植治療白血病必須去除T細(xì)胞。但在臨床實(shí)踐中,黃曉軍發(fā)現(xiàn)療效很不理想,于是設(shè)想能否改造而不是去除T細(xì)胞,從而降低移植物抗宿主病的發(fā)病率。1998年前后,他開始按照這一思路進(jìn)行一系列探索,2000年成功進(jìn)行全球首例改造T細(xì)胞的半相合手術(shù),患者至今健在。到2004年,他和團(tuán)隊(duì)成功進(jìn)行了58例半相合手術(shù)。
病人存活,是成功的“鐵證”,給了黃曉軍堅(jiān)定的信心。但當(dāng)時(shí),全球血液學(xué)界嘗試半相合治療的努力均以失敗告終,認(rèn)定“此路不通”。這一突破和成功如何取信于中國和世界同行?
黃曉軍說,改變當(dāng)時(shí)骨髓移植只能全相合的事實(shí)很難,改變國際血液學(xué)界的通行做法和理念更難。這一過程并不像捅破一層窗戶紙那么簡單,涉及一系列關(guān)鍵技術(shù)的開發(fā)和改進(jìn),還需要掌握和使用國際科研標(biāo)準(zhǔn)與方法學(xué)。
他說,針對(duì)四面八方的質(zhì)疑,他和團(tuán)隊(duì)圍繞半相合移植,從預(yù)防治療、抗宿主病到復(fù)發(fā)應(yīng)對(duì),進(jìn)行了大量工作。他們首先帶動(dòng)了天津、蘇州、廣州等地全國同行的參與,進(jìn)行多中心、前瞻性循證研究,同時(shí)持續(xù)發(fā)聲,不斷在國際血液學(xué)界發(fā)表論文和進(jìn)行學(xué)術(shù)交流,證明半相合療法與全相合的療效等同,患者生活質(zhì)量甚至可能更好。
“為什么能得到世界公認(rèn)?就是我們面對(duì)質(zhì)疑做了很多,在全國同行的幫助下說服了全世界?!秉S曉軍說。
“我是發(fā)動(dòng)機(jī)”,他這樣形容自己對(duì)開創(chuàng)和推廣全球半相合移植治療血液病的貢獻(xiàn)。
總結(jié)創(chuàng)新經(jīng)驗(yàn),黃曉軍說,一路走來,國際同行的質(zhì)疑、挑剔,甚至不信任,既是挑戰(zhàn),也是幫助,尤其帶來方法學(xué)的進(jìn)步??茖W(xué)有其基本邏輯、基本方法和基本標(biāo)準(zhǔn),任何創(chuàng)新也都有其局限和時(shí)限。如果沒有國際交流,創(chuàng)新停留于自身,很可能曇花一現(xiàn),活力難以持久。
在他看來,年輕醫(yī)生需要堅(jiān)持從臨床第一線基礎(chǔ)工作做起;需要學(xué)會(huì)快速找到和了解問題;需要提升包括思維方式和工作方式在內(nèi)的科學(xué)能力;還需要“秉持這樣的想法:我也是全球進(jìn)步的貢獻(xiàn)者,要對(duì)中國人的健康,對(duì)全人類的健康作貢獻(xiàn)”。
黃曉軍今年60歲。從1987年進(jìn)入北大人民醫(yī)院,他已當(dāng)了37年臨床醫(yī)生,迄今仍每周堅(jiān)持兩個(gè)半天門診,到3個(gè)不同住院病區(qū)查房?!拔颐刻旎旧洗蟛糠謺r(shí)間在臨床?!彼f,“臨床醫(yī)生始終是我對(duì)自己的定位?!?/p>